GalNAc修飾による核酸医薬の開発のための強力で信頼性の高い肝臓標的化送達技術

強力かつ効果的なRNAベースの治療ですが、その壁となっているのは、細胞または組織への送達です。共有結合による核酸分子の修飾は、細胞内取り込みの改善・標的特異性の向上・標的細胞からの排出減少を通して、送達効率を向上させます。

GalNAcによる修飾は、肝臓を標的とするRNAベースの治療薬の強力かつ信頼性の高い薬物送達技術です。GalNAcは、肝臓で高度に発現するアシアロ糖タンパク受容体（ASPGR）に高い親和性と特異性で結合する結果、肝細胞への取り込みが向上します。

LGC Biosearch Technologies社とGalNAcについて

肝臓に起因する疾患の治療法を開発している研究室は、通常、独自のGalNAc試薬を開発する必要があります。既製のGalNAc修飾子は、設計・創製にかかる時間とリソースを節約すると同時に、スケールメリットによる一貫的かつ信頼性の高いパフォーマンスの基盤を確実にします。

LGC, Biosearch Technologies社とLGC, Axolabs社は、RNA治療を研究する企業と共に、GalNAcに関するユニークな技術を設計しました。この技術は、合成の複雑性を軽減し、強力なGalNAcにより修飾された物質の開発を可能にします。この技術は、GalNAcに関するクラスターを構築するという柔軟性を提供し、治療デザインの選択肢を増やすことが可能になります。

製品リスト

• dR-GalNAc (Beta) Phosphoramidite
• dR-GalNAc (Alpha) CPG
• dR-GalNAc (Alpha) CPG Column

アプリケーション

GalNAc部分は、以下の肝臓標的化送達ツールとして使用されています。
●Antisense oligonucleotides therapies (ASO)
●siRNA therapies
●Anti-miRNA therapies
●saRNA therapies

最新のRNA細胞送達技術であるGalNAc

GalNAc技術は標的化と効率化だけでなく、他の用途も幅広いです。ASO、siRNA、saRNA、抗マイクロRNAは全てGalNacに適合性があり、それは非修飾核酸に比して治療効果を向上させます。25年以上にわたる研究が治療目的でのGalNAcを介した核酸の送達をサポートしています。今日、アンチセンスの治療薬市場の65%以上、siRNAの治療薬市場の45％が信頼性の高い、安全な細胞送達のためにGalNAcを選択しています。

細胞送達用の脂質ナノ粒子（LNP）と比較して、GalNAcコンジュゲートはよりシンプルで、より小さく、製造が容易です。ワークフローを合理化し、標準的なオリゴヌクレオチドの固相合成機を用いて、GalNAc-siRNAを作り出すことが可能です。GalNAcリガンドは無毒であり、GalNAc結合オリゴヌクレオチドは、皮下注射で効率的な送達を実現できます。これは、自己投与薬物というアプリケーションの利点です。